Etat des lieux de la recherche sur les maladies hémorragiques rares

Qu’est-ce que la recherche ? Quelles sont les recherches en cours dans le domaine de l’hémophilie, de la maladie de Willebrand et des troubles rares de la coagulation ? Quels seront les traitements de demain ? Quels sont les acteurs de la recherche en France et dans le monde ?


C’est pour répondre à toutes ces questions que le groupe de travail « Recherche » de l’AFH vient de publier un état des lieux de la recherche sur les maladies hémorragiques rares, disponible en téléchargement en bas de page.
Ce document présente l’état de développement des futurs médicaments pour traiter les troubles rares de la coagulation, ainsi que les acteurs impliqués. De la recherche fondamentale, où les chercheurs posent des hypothèses, à la recherche translationnelle, où ces concepts sont appliqués à la maladie, jusqu’à la recherche clinique, où ces nouveaux médicaments sont testés chez l’homme (essais cliniques), après une phase de recherche préclinique qui vise à les étudier chez l’animal (souris et/ou gros animal), les étapes sont multiples.

Cet état des lieux offre un résumé des recherches actuellement en développement. Elles visent essentiellement soit à améliorer les traitements existants − comme c’est le cas des fractions à action prolongée −, soit à aller vers la guérison avec la thérapie génique. D’autres approches innovantes pour obtenir de nouveaux types de médicaments sont également évoquées − par exemple celles qui permettront de « court-circuiter » l’anomalie dans la cascade de la coagulation, ou celles qui permettront de « réparer » l’anomalie, comme la chirurgie du gène. Enfin, cette étude liste les différentes molécules qui existent sur le marché pour le traitement des troubles de la coagulation, sans oublier celles qui font l’objet d’essais cliniques en cours.

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Etat des lieux de la recherche

Mise en ligne le 11 avril 2014 par Admin


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