Interview de Geneviève Piétu

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Geneviève Piétu, animatrice du groupe de travail « Recherche », à l’origine de l’Etat des lieux de la recherche sur les maladies hémorragiques rares est chercheur Inserm à la retraite. Elle a, durant sa carrière, travaillé pendant 16 ans dans le domaine de la coagulation, puis dans la génomique à grande échelle et les cellules
souches.

Pouvez-vous nous décrire les missions de votre groupe de travail ?

Notre groupe s’est donné 3 missions :
1-Assurer une veille scientifique en matière de recherche dans le domaine des maladies hémorragiques rares.

2- Instaurer une culture de la recherche au sein de l’AFH pour les patients et leur famille et une vulgarisation de l’information sur les projets scientifiques en cours et leurs enjeux.

3- Etablir les conditions de mise en œuvre financière d’un investissement de l’AFH dans la recherche :
- Initier la faisabilité de collecte des fonds ;
- Trouver des partenaires publics ou privés (mécénat) ;
- créer un événement de portée nationale pour établir les bases d’un financement…

Selon votre groupe de travail, pourquoi l’AFH doit-elle soutenir la recherche ?

Il y a eu tout au long des années beaucoup d’avancées dans le traitement des maladies hémorragiques. Cependant ces traitements restent insuffisants et surtout traiter n’est pas guérir. L’AFH a toujours suivi ces progrès mais n’en était pas un acteur. Aujourd’hui, nous voulons que ces avancées se fassent avec nous. Nous voulons prendre part à ces progrès en apportant un soutien fort à ceux qui en sont à l’origine, les chercheurs.

Pourquoi un état des lieux de la recherche ?}}} (voir article ici)

L’état des lieux de la recherche que nous avons rédigé répond à deux des missions décrites ci-dessus : assurer une veille scientifique et informer.
Il sera actualisé tous les ans.
Ce document servira aussi aux personnes concernées par des troubles hémorragiques rares et à leur famille pour entamer une réflexion permettant de faire émerger leurs demandes et déterminer les orientations futures de l’AFH vers les grands domaines de recherche à soutenir.
Cet état des lieux s’adresse aux personnes concernées par les maladies hémorragiques et utilise un langage plutôt « scientifique ». Une version plus « grand public » sera proposée à la fin de l’année.

Quels sont les grands axes de recherche en matière de maladies hémorragiques ?

Sur le plan fondamental, il y a des stratégies de recherche qui visent à améliorer les traitements existants comme les produits à action prolongée ou celles qui consistent à « court-circuiter » l’anomalie due à la pathologie dans la cascade de la coagulation. D’autres sont tournées vers la guérison comme la thérapie génique [1] ou la chirurgie du gène. De grands progrès ont été faits dans ces domaines, mais la recherche doit rester active. Il y a aussi des études pour mieux comprendre les mécanismes des maladies, l’apparition d’inhibiteurs [2] ou trouver des molécules moins immunogènes [3]. Il faut aussi produire des outils pour la recherche comme par exemple de meilleurs tests pour mesurer la coagulation ou des modèles de la maladie chez la souris (hémophilie ou maladie de Willebrand). En recherche clinique, de nombreux essais sont en cours actuellement pour tester la tolérance et l’efficacité des nouvelles molécules issues des études de recherche fondamentale, notamment les protéines recombinantes [4] avec une action prolongée.

Interview menée par Bérengère Blaize
Chargée de communication de l’AFH

Mise en ligne le 27 septembre 2013 par Admin


[1Manipulation génétique destinée à traiter une maladie en transformant, pour le normaliser, le capital génétique d’un patient. Dans le cas de l’hémophilie, on vise à introduire des gènes des facteurs VIII ou IX chez le patient : il ne s’agit donc pas de remplacer le gène défaillant mais d’ajouter un gène normal remplissant sa fonction de coagulation.

[2Anticorps dirigé, dans le cas de l’hémophilie, contre le facteur antihémophilique injecté, l’empêchant ainsi d’agir.

[3Substance dotée du pouvoir de provoquer une réaction immunitaire.

[4Contrairement aux médicaments plasmatiques à base de sang, les médicaments recombinants sont issus du génie génétique.

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