La recherche, des pistes prometteuses

La dernière plénière de ce congrès était consacrée à la recherche. Que se passe-t-il dans les laboratoires aujourd’hui pour les nouveaux médicaments de demain ? La réponse à cette question a révélé la créativité des chercheurs et les espoirs qui sont aujourd’hui permis…

Des pistes sur les inhibiteurs

Sébastien Lacroix-Desmazes, chercheur à l’Inserm, a exposé les avancées de la recherche sur les inhibiteurs. De nombreuses équipes dans le monde analysent les anticorps et les lymphocytes B pour savoir comment ils inhibent le facteur VIII, et donc y remédier. Ces chercheurs tentent soit de modifier le facteur VIII, soit d’induire des anticorps
« anti-anticorps » qui bloqueront les anticorps anti facteur VIII. Il existe également des stratégies plus globales d’immunosuppression. Enfin, on se demande si l’on peut induire une tolérance au facteur en faisant en sorte qu’il soit vu par le système immunitaire et qu’au lieu que cela entraîne une activation menant à la production d’anticorps, cela induise une régulation.

Rééquilibrer la balance de la coagulation − d’un côté ou de l’autre

Olivier Christophe, chercheur à l’Inserm et membre du groupe de travail « Recherche » de l’AFH, a précisé les travaux visant à rééquilibrer la balance de la coagulation. La coagulation est un mécanisme complexe, régulé par des accélérateurs et des freins. Pour qu’un caillot soit normalement formé, il faut qu’il y ait un équilibre entre ces deux groupes d’acteurs. La première approche va tenter de restaurer cet équilibre en agissant sur les autres facteurs procoagulants que le facteur manquant et la seconde vise à jouer sur les facteurs anticoagulants.

Dans l’approche procoagulante, soit on injecte un facteur X modifié, qui va stimuler une boucle d’amplification de génération de thrombine pour assurer la formation d’un caillot stable, soit on élabore un anticorps spécifique qui va réunir les facteurs IX et X à la place du facteur VIII. La deuxième approche consiste à bloquer les molécules anticoagulantes, notamment l’antithrombine.

Ces approches répondent à de nombreuses limites des traitements actuels, y compris à durée de vie prolongée. Certaines de ces molécules peuvent être administrées en sous-cutané et sont moins chères à produire que les facteurs utilisés aujourd’hui.

En outre, elles possèdent une demi-vie relativement longue, jusqu’à 20 jours pour l’anticorps. Enfin, ces traitements peuvent traiter des hémophiles A voire A et B, avec ou sans inhibiteur, et les risques d’inhibiteurs diminuent puisque les facteurs VIII et IX ne sont plus utilisés.

La thérapie génique : atténuer la sévérité de la maladie

Ensuite, Federico Mingozzi, chercheur au Généthon, a rappelé le principe de thérapie génique. À l’aide de vecteurs dérivés d’un virus ingénieurisé, le gène thérapeutique est transféré puis injecté dans le sang pour cibler l’organe d’intérêt. L’hémophilie est l’une des premières maladies que les chercheurs ont tenté de soigner car il n’est pas nécessaire d’avoir 100% d’activité de la coagulation, il est possible d’atténuer une maladie sévère en une forme moins grave.

Le Pr Claude Négrier a dressé un bilan des essais cliniques en cours sur la thérapie génique, soulignant l’existence d’un travail collaboratif intelligent entre industrie et académie. Les acteurs reviennent vers la thérapie génique grâce aux résultats de l’étude de 2011. Tous ces essais sont de phase 1 ou 2. Ils commencent à peine la phase 3 et nombre d’entre eux seront ouverts dans quelques centres en France, mais ils sont très contraignants et n’enrôlent que quelques patients.

L’affaire de tous

Le Dr Annie Borel-Derlon, présidente du conseil scientifique de l’AFH, a rappelé que la recherche ne serait rien sans des personnes volontaires pour tester ces nouveaux traitements, et a encouragé les congressistes à accepter, lorsqu’ils leur étaient proposés, les protocoles d’essais cliniques.
En somme, la recherche est l’affaire de tous : des chercheurs qui lancent les projets, des médecins qui font les essais cliniques, des patients qui y participent et de l’AFH qui va soutenir et financer prochainement des projets de recherche, via le fonds de dotation de recherche sur l’hémophilie, pour trouver le chemin de la guérison.

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Session plénière sur la recherche - 44e congrès de l’AFH

Mise en ligne le 18 juillet 2017 par Admin

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