« La thérapie génique : espoir, rêve ou réalité ? »

Samedi 20 mai : grand succès pour la journée AFH

Soixante-quinze participants dont Alain Weill, président de la Fédération mondiale de l’hémophilie, sont venus des quatre coins de l’Hexagone pour assister aux ateliers-débats et aux conférences avec deux grands spécialistes du domaine.

Des ateliers pour exprimer espoirs, interrogations et inquiétudes

Placée sous le signe de l’échange et du partage, la matinée a été organisée en ateliers, animés par les membres du groupe de travail « Recherche ». Chaque participant a pu livrer ses questions, l’objectif étant d’obtenir des réponses auprès des conférenciers de l’après-midi.
Certains ont exprimé leurs espoirs sur ce traitement dont la promesse est de guérir et s’interrogent sur le point de savoir s’il sera applicable à tous. D’autres ont exprimé leurs inquiétudes sur les risques de cancer, de thrombose, de toxicité du traitement et ses effets secondaires. Le coût du traitement ainsi que les problèmes éthiques et réglementaires liés à la thérapie génique ont également été abordés.

Les bases et l’historique de la thérapie génique abordés par un pionnier du domaine

Le Pr Alain Fischer, membre de l’Académie des sciences et directeur de l’institut des maladies génétiques Imagine à l’hôpital Necker, a expliqué le concept de la thérapie génique. Il a relaté son expérience dans le traitement par thérapie génique des maladies des cellules du sang. La preuve d’efficacité est maintenant faite. Le procédé s’enrichit avec le développement de nouvelles technologies pour améliorer l’efficacité du traitement et éviter les effets secondaires.
Le Pr Fischer a répondu aux nombreuses interrogations sur les enjeux éthiques. Il a précisé que la thérapie génique ne peut concerner que les cellules somatiques (soit la totalité des cellules de l’organisme, excepté les cellules germinales et les cellules embryonnaires). Le traitement sur les cellules germinales (cellules sexuelles, ovule ou spermatozoïde) est interdit partout dans le monde. Ainsi le traitement des maladies hémorragiques rares par thérapie génique ne permettra pas la guérison de la descendance.

Passé et avenir de la thérapie génique de l’hémophilie

Le Dr Federico Mingozzi, du laboratoire Généthon (laboratoire AFM/Téléthon), qui a travaillé plusieurs années dans le domaine aux États-Unis, a présenté l’historique de la thérapie génique de l’hémophilie. Il a précisé qu’elle était bien adaptée au traitement de l’hémophilie car un effet thérapeutique peut être obtenu avec des taux modestes de facteur de coagulation.
Les premiers essais ont été effectués sur l’hémophilie B en 2010. De cette expérience on peut établir qu’avec une forte dose de traitement, le taux de FIX atteint environ 5% et les patients ont pu interrompre ou espacer leur traitement conventionnel. Actuellement, des essais cliniques se poursuivent avec une 3e génération de vecteurs et de facteur IX permettant d’obtenir une expression de FIX avec une activité coagulante d’environ 30%. Sept laboratoires effectuent des études sur l’hémophilie B et un seul se consacre à l’hémophilie A. En France, les premiers essais cliniques devraient débuter en 2018.
À une échéance de 5-10 ans, le traitement devrait être disponible pour les hémophiles B, plus tard pour les hémophiles A. Pour la maladie de Willebrand, c’est plus compliqué car le gène est de grande taille. Concernant les pathologies plaquettaires, la thérapie génique pourrait être envisagée pour certaines d’entre elles.

Un débat passionnant a suivi ces présentations. Les participants ont été captivés par ce thème si prometteur pour toute la communauté avec un réel espoir de guérison !

Mise en ligne le 18 juillet 2017 par Jeannine Klein

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