Les essais précliniques

Plusieurs approches utilisant des nouvelles molécules sont actuellement au stade d’études précliniques chez le petit animal (souris hémophiles) ou, dans certains cas, chez le gros animal (chiens hémophiles) pour passer chez l’homme dans un délai de 1 à 2 ans.

Facteurs de coagulation à action prolongée

Au cours des dernières années, il a été prouvé qu’il était possible de rallonger la demi-vie de protéines thérapeutiques pour les hémophiles, en leur ajoutant des séquences protéiques (albumine, partie Fc d’immunoglobuline G) ou en les associant avec d’autres structures (polyéthylène glycol, glycannes).
Actuellement, beaucoup de ces molécules sont dans des phases d’essais cliniques (voir tableaux pages suivantes). Cependant, d’autres produits sont en phase préclinique pour améliorer leur qualité.

Autres facteurs de la coagulation

Stratégies innovantes : Nouvelles substances actives

En utilisant les stratégies de recherche présentées ci-dessus, des produits capables de restaurer une coagulation suffisante chez un hémophile, A ou B, avec inhibiteurs en « court-circuitant » le complexe FIXa-FVIIIa ont été produits. Certaines de ces molécules sont en phase préclinique, d’autres en phase clinique.

Thérapie génique

Alors que pendant de nombreuses années, les stratégies de thérapie génique de l’hémophilie s’étaient traduites par des échecs, on assiste depuis la publication de la preuve de concept en 2011 à de nombreux essais. Certains en sont au stade précliniques alors quelques essais cliniques pour le traitement de l’hémophilie B ont déjà débuté.

Mise en ligne le 18 juillet 2017 par Admin

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