L'hémophilie est passée en 40 ans d'une absence quasi complète de traitement à des médicaments adaptés. Ceux-ci permettent désormais de juguler rapidement les hémorragies. Ils posent néanmoins des questions de sécurité qui doivent rester une considération permanente des patients et des médecins.

Les médicaments antihémophiliques visent à corriger les troubles de la coagulation liée à l'hémophilie en introduisant le facteur de coagulation manquant (facteur VIII pour les hémophiles A, facteur IX pour les hémophiles B). Les médicaments antihémophiliques sont soit d'origine plasmatique , soit fabriqués par génie génétique (on les appelle alors recombinants).

Les médicaments plasmatiques sont dérivés des produits dérivés du sang. Les méthodes d'inactivation virale et la nanofiltration permettent aujourd'hui d'éliminer les virus connus de ces médicaments.

Les médicaments recombinants sont fabriqués par génie génétique . Les médicaments antihémophiliques issus du génie génétique n'utilisent pas de plasma comme matière première. Certains, déjà sur le marché, n'utilisent plus de produit d'origine humaine comme facteurs de croissance ou comme stabilisants.

Les patients avec inhibiteur ne peuvent pas bénéficier de ces médicaments. Il existe pour ces personnes d'autres médicaments à activité coagulante qui sont d'une grande efficacité.

La prophylaxie est une démarche thérapeutique visant à prévenir les accidents hémorragiques par des injections régulières et systématiques du facteur antihémophilique. La prophylaxie, dite primaire, désigne un traitement préventif destiné à éviter tout accident hémorragique en perfusant tous les deux ou trois jours les enfants dès qu'ils sont en âge de marcher. On vise ainsi à ce que les enfants atteignent l'âge adulte sans séquelle articulaire. La prophylaxie, dite secondaire, désigne un traitement préventif, mais limité à certaines circonstances (opération chirurgicale, effort particulier, rééducation...) et à une période déterminée. Cette forme de prophylaxie concerne aussi les adultes.