Les traitements de la maladie de Willebrand

Plusieurs traitements sont utilisés pour la maladie de Willebrand, car leur efficacité dépend de l’anomalie du facteur de Willebrand qui est en cause, et donc du type (1, 2 ou 3) de la maladie.

La desmopressine est le traitement le plus fréquemment utilisé, en préventif ou en curatif, dans le type 1 de la maladie de Willebrand. Le but de ce traitement est d’aller puiser le facteur Willebrand stocké dans l’organisme, notamment au niveau de la paroi des vaisseaux sanguins, pour le libérer dans le sang circulant, ce qui permet une correction transitoire (quelques heures) du déficit.

Le traitement par desmopressine a une efficacité variable dans les différents variants de type 2, puisque le VWF endogène, qui est libéré à partir des cellules endothéliales, conserve son anomalie de fonction. Ce traitement est même contre-indiqué dans le type 2B.

Le traitement dit de substitution consiste à injecter les facteurs défectueux, administrés sous forme de concentrés de facteur Willebrand associés ou non à des concentrés de facteur VIII, par voie intraveineuse.

Ce traitement est mis en place pour la plupart des MW de type 2 et tous les malades atteints du type 3, en cas d’hémorragie majeure ou de chirurgie importante.

Ce sont des médicaments dérivés du plasma humain (des essais sont actuellement en cours sur un médicament d’origine recombinant ).

Quelques patients (7,5 à 9,5 %), généralement porteurs d’une délétion totale du gène VWF peuvent développer des allo anticorps anti-VWF responsables d’une inefficacité du traitement et d’une anaphylaxie liée aux complexes immuns.

Une alternative avec un traitement par facteur VIII recombinant en perfusion continue, ou le recours à du facteur VII activé recombinant est alors discuté. La répétition des accidents hémorragiques fait discuter un traitement prophylactique au long cours par injections régulières de facteur Willebrand humain purifié.

Des médicaments prescrits seuls ou en adjuvants, tels que l’acide tranexamique dans les saignements de la sphère ORL ou le traitement oestroprogestatif dans les ménorragies, (règles trop abondantes) sont efficaces.