Programme TRANSFORM 

Programme TRANSFORM : Évaluation et capitalisation des bonnes pratiques d’accompagnement thérapeutique des patients pour l’innovation thérapeutique

L’année 2019 marque un tournant majeur dans le traitement de l’hémophilie avec l’introduction de l’Emicizumab, une innovation thérapeutique destinée aux personnes atteintes d’hémophilie A sévère avec et sans inhibiteurs. Ce traitement prophylactique révolutionne non seulement les schémas thérapeutiques traditionnels, mais transforme également la relation des patients avec leur maladie.

Face à cette évolution significative, l’Association Française des Hémophiles (AFH), en collaboration avec la filière maladies hémorragiques rares MHEMO, a développé le programme TRANSFORM. Cette initiative novatrice vise à accompagner les patients dans l’adoption de cette nouvelle thérapie, tout en répondant aux enjeux de sécurité spécifiques qu’elle soulève.

Le programme répond à plusieurs défis majeurs. D'une part, l’Emicizumab modifie profondément la gestion des accidents hémorragiques, particulièrement pour les patients autonomes dans l'administration de leurs traitements. D'autre part, il nécessite une coordination renforcée avec les centres de traitement et complexifie la prise en charge aux urgences en raison de la normalisation des tests biologiques. Deux aspects critiques de sécurité requièrent une attention particulière : l'interaction potentielle avec les facteurs de coagulation complémentaires et l'adaptation des protocoles d'urgence.

La force du programme TRANSFORM réside dans son approche collaborative. Coconstruit par une équipe multidisciplinaire regroupant professionnels de santé et patients ressources, il propose initialement sept ateliers couvrant l'ensemble des aspects du changement thérapeutique : protection offerte, gestion des accidents hémorragiques, impact sur la vie quotidienne, évolution des symptômes, modalités d'injection, prise en charge aux urgences et suivi médical.

La pandémie de COVID-19 a nécessité une adaptation rapide du programme. Le format présentiel initial a évolué vers une version distancielle structurée autour de quatre ateliers thématiques. Cette transformation a permis la formation de 39 soignants issus de 14 centres de ressources et de compétences, ainsi que de 8 patients ressources de l'AFH. Au premier semestre 2021, cinq sessions d'ateliers ont rassemblé parents et patients, démontrant la capacité d'adaptation du programme aux contraintes sanitaires.

L'évaluation actuelle du programme TRANSFORM revêt une importance cruciale. Menée avec l'appui de MOIPATIENT, une plateforme de recherche participative et citoyenne, elle vise à mesurer objectivement l'efficacité du programme et à explorer son potentiel de transposition pour d'autres innovations thérapeutiques. Cette évaluation s'adresse à l'ensemble des parties prenantes : patients bénéficiaires, centres de ressources et de compétences, animateurs des ateliers et promoteurs du programme.

La méthodologie d'évaluation adopte une approche mixte, privilégiant les méthodes qualitatives tout en intégrant des données quantitatives. Elle s'articule autour d'une vingtaine d'entretiens semi-directifs, de questionnaires en ligne et d'ateliers de groupe. Cette démarche permet d'analyser en profondeur la pertinence du programme, son efficacité, son accessibilité et son acceptabilité, ainsi que la satisfaction des différentes parties prenantes.

La capitalisation des bonnes pratiques constitue un volet essentiel de cette évaluation. À travers une quinzaine d'entretiens qualitatifs et des groupes de discussion, l'étude examine le pilotage du processus, analyse les défis rencontrés et identifie les leçons apprises. Cette démarche vise à produire des recommandations concrètes pour la transposition du programme à d'autres contextes thérapeutiques.

Les résultats de cette évaluation seront synthétisés dans un rapport final comprenant une analyse détaillée des réalisations du programme, une fiche de capitalisation des bonnes pratiques et des recommandations pour l'avenir. Ces éléments constitueront un socle solide pour le plaidoyer associatif voir inter-associatif en faveur du maintien et de l'extension des programmes éducatifs innovants dans le domaine de la santé.

Le programme TRANSFORM illustre ainsi l'importance d'un accompagnement structuré lors de l'introduction d'innovations thérapeutiques majeures. Son évaluation permettra non seulement de valider cette approche novatrice, mais aussi de fournir un modèle reproductible pour faciliter l'adoption future de nouveaux traitements dans diverses pathologies.